新藥臨床試驗報告

ABC-001 第三期臨床試驗核心結果：

• 【試驗設計】多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗
• 【受試者】共收案 1,200 人，完成率 92%
• 【主要療效指標】HbA1c 降低 1.2%（p < 0.001），達成主要終點
• 【次要療效指標】空腹血糖、體重均顯著改善

ABC-001 藥物基本資料：

• 【藥物名稱】ABC-001（研發代號）
• 【作用機轉】 • 新穎 GLP-1/GIP 雙重受體促效劑 • 促進胰島素分泌 • 抑制升糖素分泌 • 延緩胃排空
• 【適應症】第二型糖尿病
• 【劑型】口服錠劑，每日一次

第三期臨床試驗設計：

• 【試驗名稱】ABC-001-301
• 【試驗設計】 • 多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照 • 平行分組設計 • 治療期 52 週
• 【試驗地點】 • 台灣：15 個中心 • 日本：10 個中心 • 韓國：8 個中心 • 共 33 個中心
• 【分組】 • ABC-001 10mg：400 人 • ABC-001 15mg：400 人 • 安慰劑：400 人

受試者納入與排除條件：

• 【納入條件】 • 年齡 18-75 歲 • 確診第二型糖尿病 • HbA1c 7.0-10.5% • BMI 23-40 kg/m² • 穩定使用 Metformin ≥ 3 個月
• 【排除條件】 • 第一型糖尿病 • 嚴重腎功能不全（eGFR < 30） • 嚴重肝功能不全 • 過去 6 個月內心血管事件 • 懷孕或哺乳 • 過去使用 GLP-1 類藥物

受試者基線人口學特性：

受試者收案與完成情形：

• 【篩選期】 • 篩選人數：1,580 人 • 篩選失敗：380 人（24%） • 主要原因：HbA1c 不符、同意書撤回
• 【隨機分配】 • 隨機分配：1,200 人 • ABC-001 10mg：400 人 • ABC-001 15mg：400 人 • 安慰劑：400 人
• 【完成情形】 • 完成試驗：1,104 人（92%） • 中途退出：96 人（8%）
• 【退出原因】 • 不良事件：32 人（2.7%） • 失去追蹤：28 人（2.3%） • 撤回同意：24 人（2.0%） • 其他：12 人（1.0%）

主要終點：第 26 週 HbA1c 變化：

各組 HbA1c 隨時間變化：

次要療效指標結果（第 26 週）：

療效結果分析：

• 【主要終點達成】 • ABC-001 10mg 與 15mg 均達成主要終點 • HbA1c 降幅具統計顯著性與臨床意義 • 效果優於現有口服藥物
• 【劑量反應關係】 • 15mg 組療效優於 10mg 組 • 呈現明確劑量反應關係 • 建議臨床使用劑量 10-15mg
• 【次要終點】 • 所有次要終點均達統計顯著 • 體重減輕效果明顯 • 心血管風險因子改善
• 【亞群分析】 • 各亞群療效一致 • 高基線 HbA1c 者降幅更大 • 亞洲人群療效與整體一致

不良事件發生率：

安全性結果分析：

• 【整體耐受性】 • 整體耐受性良好 • 大多數不良事件為輕至中度 • 無新的安全訊號
• 【胃腸道不良事件】 • 最常見不良事件為胃腸道症狀 • 多發生於治療初期 • 大多數可自行緩解 • 符合 GLP-1 類藥物特性
• 【低血糖】 • 低血糖發生率低 • 無嚴重低血糖事件 • 優於部分現有藥物
• 【心血管安全性】 • 無心血管安全疑慮 • MACE 發生率與安慰劑相當 • 心血管結局試驗進行中

特殊安全性議題評估：

• 【胰臟安全性】 • 急性胰臟炎：0 例 • 胰臟酵素升高：與安慰劑相當 • 無胰臟安全疑慮
• 【甲狀腺安全性】 • 甲狀腺 C 細胞腫瘤：0 例 • 降鈣素水平：無顯著變化 • 動物試驗結果不適用於人類
• 【腎臟安全性】 • eGFR 變化：與安慰劑相當 • 無腎功能惡化 • 輕度腎功能不全可使用
• 【肝臟安全性】 • 肝功能指數：無顯著變化 • 無藥物性肝損傷 • 輕度肝功能不全可使用

ABC-001 與現有藥物比較：

• 【vs DPP-4 抑制劑】 • HbA1c 降幅更大（1.2% vs 0.6%） • 體重減輕效果（vs 體重中性） • 心血管保護潛力
• 【vs SGLT-2 抑制劑】 • HbA1c 降幅相當 • 體重減輕效果相當 • 無泌尿道感染風險
• 【vs 注射型 GLP-1】 • 療效接近 • 口服給藥，便利性高 • 病人接受度更高
• 【競爭優勢】 • 口服、每日一次 • 療效優異 • 安全性良好 • 體重減輕效果

新藥查驗登記申請策略：

• 【台灣 TFDA】 • 預計申請時間：2025 年 Q2 • 申請類別：新成分新藥 • 預計審查時間：12-18 個月 • 目標上市時間：2026 年 Q4
• 【美國 FDA】 • 預計申請時間：2025 年 Q3 • 申請類別：NDA • 已取得 Fast Track 資格 • 目標上市時間：2027 年
• 【日本 PMDA】 • 預計申請時間：2025 年 Q3 • 與 PMDA 進行中諮詢 • 目標上市時間：2027 年
• 【歐盟 EMA】 • 預計申請時間：2025 年 Q4 • 目標上市時間：2027-2028 年

ABC-001 後續開發計畫：

• 【心血管結局試驗（CVOT）】 • 試驗名稱：ABC-001-CVOT • 受試者：8,000 人 • 追蹤期：4 年 • 目的：證明心血管保護效果
• 【適應症擴展】 • 肥胖症：第二期試驗進行中 • 非酒精性脂肪肝：規劃中 • 心衰竭：評估中
• 【劑型開發】 • 每週一次劑型：開發中 • 複方製劑：評估中
• 【真實世界研究】 • 上市後安全性監測 • 真實世界療效研究 • 藥物經濟學研究

ABC-001 臨床試驗結論： 【試驗結論】 ✅ 主要終點達成：HbA1c 顯著降低 ✅ 次要終點達成：血糖、體重改善 ✅ 安全性良好：無重大安全疑慮 ✅ 建議申請新藥查驗登記 【商業展望】 🎯 全球糖尿病市場 > 600 億美元 🎯 口服 GLP-1 市場快速成長 🎯 ABC-001 具差異化競爭優勢 🎯 預估峰值銷售 > 10 億美元 【里程碑】 📅 2025 Q2：台灣 NDA 申請 📅 2025 Q3：美國 NDA 申請 📅 2026 Q4：台灣上市（目標） 【聯絡資訊】 某某某 醫學長 📧 cmo@biotech.com 📞 分機 5000 感謝您的關注！